Сейчас лечатся

К сожалению, пока наука не достигла такого прорыва, когда возможно переставить гены и участки генов у человека. Так бы все здоровы были в мире.

Ну нам дают препарат. Тоже генный. Вы просто не в курсе. Что сейчас многое уже изучено и есть препараты. Которые лечат. Но стоят очень дорого

Я знаю что по 7ми нозологиям выдают дорогостоящие препараты. Но они всего лишь поддерживают состояние. Стереть болезнь из генов невозможно.

Почему нет? Есть уже случаи. Когда после применения генной в течении 6-7 лет в нашем случае дети. Полностью уходили с препаратов любых. В долгосрочную ремиссию. В том числе и с генных. Если найду сейчас выступление в Швейцарии ли. В начале февраля. Что изобрели новый препарат. Который полностью лечит вот от нашего заболевания. Надеюсь мы его дождемся

Это было бы замечательно! Опять же это ремиссия.

Ну а ремиссия это плохо? Большинство детей с орфанными и заболеваниями не доживает до трёх лет. Если в раннем возрасте. Если выжили наступает искажение внешнего вида и повреждение внутренних органов. Это приводит к смерти уже из-за последствий. С этими препаратами можно жить долго и счастливо. Диабетики живут вполне комфортно. До введения генной инженерии ребенок мой был внешне уже почти не ребенком. Внешние изменения привели к полной потери внешности того любимого личика и привело полностью к обездвиживанию. Когда ввели генную за три месяца внешний вид изменился. До обычного ребенка.который научился бегать и прыгать. Так же и с другими орфанными заболеваниями. Ведь раньше такое вообще не лечилось. Только поддерживали жизнь